基因治疗获益能保持几十年,支原体快速检测使质检达标

无论是基因治疗还是细胞治疗，在质检中都需要确保无支原体污染。PCR或qPCR常用于支原体检测，但如用商业试剂盒，还需确保符合药典要求，要进行方法验证。近日小编向您介绍一个国外有关基因细胞治疗的新发现，其报道发表在3月12日的Nature Communications上。

近日，大奥蒙德街医院、伦敦大学学院GOS儿童健康研究所和哈佛医学院之间的一项国际合作表明，基因治疗的有益效果能在移植的造血干细胞被人体清除后数十年仍然保持。

该研究小组监测了5名在大奥蒙德街医院使用基因治疗成功治愈SCID-X1的患者。SCID-X1即x -连锁严重联合免疫缺陷，它是由常见的细胞因子受体γ链缺乏引起的，γ链是多种细胞因子受体(IL2、IL4、IL7、IL9、IL15和IL21)的组成部分，对淋巴细胞的发育和功能有多方面的影响。

在3-18年的时间里，研究人员定期分析了患者的血液，以检测血液中存在哪些细胞类型和生物标志物。结果表明，尽管作为基因治疗的一部分而移植的干细胞已经被患者清除，但矫正后的免疫细胞，即T细胞，仍在形成。

 

图片来自：Long-term lymphoid progenitors independently sustain naïve T and NK cell production in humans. Nature Communications, 2021; 12 (1) DOI: 10.1038/s41467-021-21834-9

该基因疗法的工作原理是首先移除一些患者的造血干细胞，这些干细胞可以产生所有类型的血液和免疫细胞。接下来，用病毒载体将一个新的缺陷基因拷贝传送到实验室病人细胞的DNA中。这些矫正后的干细胞将通过所谓的“自体移植”返回患者体内，在那里它们继续产生持续的健康免疫细胞，能够对抗感染。

在对SCID-X1的基因治疗中，矫正后的干细胞最终被人体清除，但患者的病情仍然得到治愈。这组研究人员认为，“治愈”的原因在于人体仍然能够持续产生新的工程化T细胞——这是人体免疫系统的重要组成部分。

他们使用了先进的基因追踪技术和无数的测试，在基因治疗几十年后，为SCID-X1患者提供了T细胞细节。

研究小组认为，这种基因疗法为人类胸腺（T细胞发育的部位）提供了理想的条件，使其长期储存能够形成新的T细胞的正确类型的祖细胞。研究人员将进一步研究这是如何发生的，以及它是如何被利用的，这对开发下一代的基因治疗和癌症免疫治疗方法至关重要。

目前，基因疗法的发展方兴未艾，但它也需要进行支原体检查。传统药典方法如培养法所需时间较长，qPCR方法越来越得到 基因治疗公司的青睐。可使用商业的支原体qPCR检测试剂盒（如德国MB），方法验证后可替代传统方法，节省时间，并取得同样的灵敏度和特异性。