您听说过无需蛋白质即可进行的RNA编辑技术吗？

RNA碱基编辑是基因组编辑的一个有前途的选择。近年来，利用内源性RNA编辑酶腺苷脱氨酶(ADAR)来解决工程编辑酶的异位表达问题，但存在序列限制、效率低下和旁观者编辑等问题。

近日，有相关研究发表在《 Nature Biotechnology 》上，文章标题为：“CLUSTER guide RNAs enable precise and efficient RNA editing with endogenous ADAR enzymes in vivo"。

在文章中，作者介绍了硅优化的CLUSTER引导RNA，它们以多价方式结合其目标信使RNA，实现高精度和高效率的编辑，并能够靶向使用以前的gRNA设计无法访问的序列。CLUSTER gRNAs可以通过病毒进行基因编码和传递，并在多种细胞系中活跃。在细胞培养中，在没有旁观者编辑的情况下，CLUSTER gRNAs可实现内源性转录本的靶向编辑，产量高达45%。在体内，通过水动力尾静脉注射将CLUSTER gRNAs传递到小鼠肝脏中，编辑的报告基因构建率高达10%。CLUSTER方法为RNA碱基编辑领域的药物开发开辟了道路。